Ученые нашли способ повысить эффективность редактирования генома в десять раз
Молекулярные биологи из США обнаружили, что эффективность работы геномного редактора CRISPR/Cas9 можно повысить в несколько раз, если временно заблокировать работу шести генов, включая GJB2 и BET1L. Это открытие, по словам ученых, позволит разработать сверхэффективные формы генной терапии. Результаты исследования представлены пресс-службой Висконсинского университета в Мадисоне (UWM).
В ходе эксперимента ученые отслеживали, как менялись взаимодействия генной терапии с клетками, в которых был отключен один из генов. Для этого они провели серию опытов на культурах, каждая из которых содержала 100 млн клеток. Новые точные методы секвенирования помогли обнаружить гены, сильнее всего влияющие на редактирование, пояснил профессор UWM Кришану Саха.
За последние полтора десятилетия биологи разработали десятки редакторов генома, способных вносить точечные изменения в ДНК человеческих клеток. Часть из них уже применяется в генной терапии, однако их широкое использование ограничено тем, что они успешно меняют геном лишь небольшой части клеток.
Для решения этой проблемы биологи на протяжении шести лет проводили опыты на культурах клеток, отключая один из 19 тыс. генов, кодирующих белки. Это позволило выявить набор из 26 генов, чье отключение повышало эффективность редактирования в десять раз — с 5% до 50%. Последующий анализ показал, что подавление всего шести участков генома, включая GJB2 и BET1L, дает шестикратный рост эффективности для точечных вариаций CRISPR/Cas9.
