FDA одобрило первый в истории препарат для лечения болезни Александера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zanvastro (UE-3) компании Ionis Pharmaceuticals для лечения редкого прогрессирующего заболевания нервной системы — болезни Александера. Это первая зарегистрированная терапия, воздействующая на первопричину патологии, а не только на её симптомы.
Болезнь Александера — редкое генетическое заболевание, поражающее менее одного человека на миллион. Оно вызвано мутациями в гене, отвечающем за выработку глиального фибриллярного кислого белка (GFAP), который аномально накапливается в клетках мозга, постепенно повреждая нервную систему. Заболевание может начаться как в детстве, так и во взрослом возрасте, вызывая судороги, задержку развития, трудности при ходьбе, мышечную слабость и другие тяжёлые нарушения, часто приводя к летальному исходу.
Zanvastro представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который снижает выработку мутантного белка GFAP. Препарат вводится интратекально (в спинномозговой канал) один раз в три месяца квалифицированным медицинским работником. Эффективность и безопасность терапии были подтверждены клиническими исследованиями в различных возрастных группах. В ходе ключевого исследования скорость ходьбы у пациентов, получавших лечение, оставалась стабильной, тогда как в контрольной группе она снизилась на 33%. Также были получены данные, что лечение маленьких детей может улучшать двигательные функции. Наиболее частыми побочными эффектами стали рвота, боль в спине и головные боли.
В FDA одобрение назвали знаменательным моментом, поскольку ранее пациентам была доступна только поддерживающая терапия. В США Ionis Pharmaceuticals планирует продавать Zanvastro самостоятельно, рассматривая его как отправную точку для коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок компания передала итальянской Recordati за 30 миллионов долларов авансом и роялти до 20%. Стоимость препарата пока не раскрыта, однако аналитики William Blair прогнозируют пиковые годовые продажи на уровне 295 миллионов долларов. В 2020 году препарат получил статус орфанного как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам.
