FDA одобрило первый препарат для лечения болезни Александера
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Zanvastro (UE-3) для лечения болезни Александера у детей и взрослых. Это первая зарегистрированная терапия, направленная на первопричину редкого прогрессирующего неврологического заболевания.
Препарат, разработанный американской биотехкомпанией Ionis Pharmaceuticals, представляет собой антисмысловой олигонуклеотид, который снижает выработку мутантного белка GFAP, накапливающегося в мозге пациентов. Zanvastro вводится интратекально (в виде инъекций в спинномозговой канал) один раз в три месяца квалифицированным медицинским работником.
Болезнь Александера — редкое прогрессирующее заболевание, поражающее менее одного человека на миллион. Оно вызывает судороги, задержку развития, трудности при ходьбе, мышечную слабость и другие тяжелые нарушения, часто приводя к летальному исходу в детском возрасте. Ранее для пациентов существовала только поддерживающая терапия.
Эффективность и безопасность препарата были подтверждены клиническими исследованиями в различных возрастных группах. Наиболее частыми побочными эффектами признаны рвота, боль в спине и головные боли. В 2020 году препарат получил статус орфанного как от FDA, так и от Европейского агентства по лекарственным средствам.
В США компания Ionis Pharmaceuticals планирует продавать Zanvastro самостоятельно, рассматривая его как отправную точку для коммерциализации своих неврологических разработок. Права на международный рынок переданы итальянской Recordati за 30 миллионов долларов авансом и роялти в размере до 20%. Стоимость препарата пока не раскрыта, однако аналитики William Blair прогнозируют пиковые годовые продажи на уровне 295 миллионов долларов.
