FDA одобрило первый миметик гепсидина для лечения истинной полицитемии
Управление по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA) одобрило первый в своем роде препарат Mimrylo (русфертид) для лечения истинной полицитемии — редкого миелопролиферативного заболевания, при котором костный мозг вырабатывает слишком много эритроцитов. Препарат разработан компаниями Takeda Pharmaceutical и Protagonist Therapeutics и имитирует гепсидин — пептидный гормон печени, регулирующий обмен железа в организме.
Истинная полицитемия характеризуется увеличением количества эритроцитов, что делает кровь густой и повышает риск тромбозов, инсультов и инфарктов. До одобрения русфертида стандартным методом лечения было кровопускание, которое снижало количество эритроцитов, но было болезненным и требовало регулярного повторения. Mimrylo ограничивает поступление железа в кровоток, снижая избыточное производство эритроцитов и уменьшая необходимость в кровопусканиях.
Решение FDA основано на результатах исследования VERIFY фазы 3, а также данных исследований REVIVE фазы 2 и THRIVE фазы 3. В ходе 32-недельного анализа части 1a исследования VERIFY клинический ответ достигнут у 76,9% пациентов, получавших русфертид, по сравнению с 32,9% в группе плацебо. У 84,1% ответивших пациентов наблюдался стойкий ответ на протяжении 52 недель. Препарат также купировал сопутствующие симптомы, включая повышенную утомляемость.
Mimrylo появится в продаже в течение 48 часов с момента одобрения. По прогнозам Takeda, максимальный объем мировых продаж может составить 1–2 млрд долларов США. Изначально препарат разрабатывался Protagonist Therapeutics, которая в 2024 году заключила лицензионное соглашение с Takeda на совместную разработку и вывод на рынок.
