CRISPR-терапия неконтролируемой дислипидемии сохраняет эффект в течение года
В журнале NEJM представлены данные годового наблюдения за участниками испытаний препарата CTX310, основанного на CRISPR-Cas9 in vivo. Исследователи из США, Австралии и Новой Зеландии сообщили о стойком эффекте лечения у пациентов с дислипидемией.
Препарат воздействует на ген белка ANGPTL3, который производится печенью и подавляет липазы, расщепляющие липиды. Из-за этого в крови накапливаются атерогенные жиры, ведущие к атеросклерозу, ишемической болезни сердца и инсультам. Существующие методы лечения требуют постоянного применения, тогда как новая терапия вводится один раз внутривенно.
В открытой фазе 1А участвовали 15 взрослых с тяжёлыми формами дислипидемии, не отвечающими на максимальную гиполипидемическую терапию. Средний возраст участников — 53 года. Через два месяца после инфузии в максимальной дозе «плохой» холестерин у них снизился на 48,9%, а триглицериды — на 55,2%.
Год спустя у четырёх пациентов, получавших самую высокую дозу, концентрация ANGPTL3 упала на 78,6%, холестерина низкой плотности — на 52,5%, триглицеридов — на 47,8%. Уровни аполипопротеина В и холестерина в богатых триглицеридами липопротеинах уменьшились на 37,2% и 71,7% соответственно. За время наблюдения новых серьёзных побочных эффектов не появилось, печёночные биомаркеры оставались в норме.
Ранее успешно завершились пилотные испытания другой генной терапии. Она основана на редактировании азотистых оснований, выключает ген PCSK9 и помогает при семейной гиперхолестеринемии.
